در 29 ژوئن،شرکت داروسازی اینترسپت اعلام کردکه یک برنامه دارویی جدید کامل از FDA ایالات متحده در مورد اسید بتیکولیک آگونیست FXR (OCA) برای فیبروز ناشی از استئاتوهپاتیت غیر الکلی (NASH) پاسخ نامه (CRL) دریافت کرده است.FDA در CRL اعلام کرد که بر اساس داده‌های بررسی شده تاکنون، معتقد است که مزایای مورد انتظار دارو بر اساس نقاط پایانی کارآزمایی هیستوپاتولوژی جایگزین هنوز نامشخص است و مزایای درمان از خطرات احتمالی تجاوز نمی‌کند، بنابراین پشتیبانی از تایید سریع OCA برای درمان بیماران NASH که باعث فیبروز کبدی می شوند.

مارک پروزانسکی، رئیس و مدیر عامل شرکت Intercept، در مورد نتایج اظهار داشت: "در طول فرآیند بررسی، FDA هرگز اطلاعاتی در مورد تسریع تایید OCA ارسال نکرده است، و ما قویا معتقدیم که تمام داده های ارائه شده تا کنون الزامات FDA را برآورده می کند و به وضوح از ریسک سود مثبت OCA پشتیبانی می کند.ما از این CRL متاسفیم.FDA به تدریج پیچیدگی نقاط پایانی بافت شناسی را افزایش داده است، بنابراین مانع بسیار بالایی برای عبور ایجاد می کند.تا حالا،OCAتنها در سه مرحله کلیدی است.این خواسته در طول مطالعه برآورده شده است.ما قصد داریم در اسرع وقت با FDA ملاقات کنیم تا در مورد نحوه تصویب طرح تایید در اطلاعات CRL در آینده بحث کنیم.

در رقابت برای گرفتن اولین داروی NASH فهرست شده، اینترسپت همیشه در موقعیت پیشرو بوده و در حال حاضر تنها شرکتی است که داده های آزمایشی در مراحل پایانی مثبت را به دست آورده است.به عنوان یک آگونیست قوی و اختصاصی گیرنده X farnesoid (FXR)،OCAقبلاً در یک کارآزمایی بالینی فاز 3 به نام REGENERATE به نتایج مثبتی دست یافته است.داده‌ها نشان داد که NASH متوسط ​​تا شدید که دوزهای بالایی از آن را دریافت کرده‌اندOCAدر میان بیماران، یک چهارم علائم فیبروز کبدی بیماران به طور قابل توجهی بهبود یافته است و وضعیت بدتر نشده است.

FDA توصیه کرد که اینترسپت داده‌های موقتی اضافی و اثربخشی و ایمنی را از مطالعه در حال انجام REGENERATE برای پشتیبانی ارسال کند.پتانسیل OCAتصویب را تسریع کرد و اشاره کرد که نتایج درازمدت مطالعه باید ادامه یابد.

با اينكهOCAقبلاً برای بیماری نادر کبدی دیگر (PBC) تأیید شده است، زمینه NASH بسیار زیاد است.تخمین زده می شود که NASH میلیون ها نفر را تنها در ایالات متحده تحت تأثیر قرار می دهد.پیش از این، بانک سرمایه گذاری JMP Securities تخمین زده بود که اوج فروش داروهای Intercept می تواند به میلیاردها دلار برسد.تحت تاثیر این خبر بد، قیمت سهام اینترسپت در روز دوشنبه نزدیک به 40 درصد کاهش یافت و به 47.25 دلار به ازای هر سهم رسید.قیمت سهام سایر شرکت های دارویی که NASH را نیز توسعه داده اند نیز کاهش یافته است.در میان آنها، Madrigal حدود 6٪ کاهش یافت و Viking، Akero و GenFit حدود 1٪ سقوط کردند.

درک آرچیلا، تحلیلگر استیفل در گزارشی به مشتری نوشت که امتناع به دلیل عوارض جانبی مرتبط با درمان بوده است که درآزمایش بالینی OCA، یعنی برخی از بیماران دریافت کردنددرمان OCA، کلسترول مضر در بدن افزایش می یابد که به نوبه خود آنها را در معرض خطر ابتلا به بیماری های قلبی عروقی قرار می دهد.با توجه به اینکه بسیاری از بیماران NASH در حال حاضر اضافه وزن دارند یا از دیابت نوع 2 رنج می برند، چنین عوارض جانبی ممکن است هوشیاری سازمان های نظارتی را برانگیزد.با توجه به الزامات FDA برای داده های آزمایشی اضافی، Intercept ممکن است حداقل تا نیمه دوم سال 2022 برای تفسیر این داده ها صبر کند.تحلیل خارجی بر این باور است که چنین تاخیر طولانی ممکن است بخشی از پیشتاز انباشته قبلی اینترسپت را از بین ببرد و به سایر رقبا از جمله Madrigal Pharmaceuticals و Viking Therapeutics این امکان را بدهد که فرصتی برای جبران داشته باشند.