روکسولیتینیبکه در چین با نام روکسولیتینیب نیز شناخته می شود، یکی از «داروهای جدید» است که در سال های اخیر به طور گسترده در دستورالعمل های بالینی برای درمان بیماری های هماتولوژیکی فهرست شده است و اثربخشی امیدوارکننده ای را در بیماری های میلوپرولیفراتیو نشان داده است.
داروی هدفمند Jakavi ruxolitinib می تواند به طور موثری از فعال شدن کل کانال JAK-STAT جلوگیری کند و سیگنال افزایش یافته غیرعادی کانال را کاهش دهد و در نتیجه کارایی را به دست آورد.همچنین می توان از آن برای درمان انواع بیماری ها و برای ناهنجاری های محل JAK1 استفاده کرد.
روکسولیتینیبیک مهارکننده کیناز است که برای درمان بیماران مبتلا به میلوفیبروز متوسط ​​یا پرخطر، از جمله میلوفیبروز اولیه، میلوفیبروز پس از ژنیکولوسیتوز، و میلوفیبروز ترومبوسیتمی پس از اولیه استفاده می شود.
یک مطالعه بالینی مشابه (n=219) بیماران مبتلا به MF اولیه با خطر متوسط-2 یا پرخطر، بیماران مبتلا به MF پس از اریتروبلاستوز واقعی، یا بیماران مبتلا به MF پس از ترومبوسیتوز اولیه را به دو گروه تصادفی تقسیم کرد، یکی از آنها روکسولیتینیب خوراکی 15 تا 20 میلی گرم در روز دریافت کرد. (n=146) و دیگری دریافت کننده داروی کنترل مثبت (n=73).نقطه پایانی اولیه و کلیدی ثانویه مطالعه، درصد بیماران با کاهش بیش از 35 درصدی حجم طحال (بررسی شده توسط تصویربرداری رزونانس مغناطیسی یا توموگرافی کامپیوتری) در هفته های 48 و 24 بود.نتایج نشان داد که درصد بیماران با کاهش بیش از 35 درصدی حجم طحال از ابتدای هفته 24 در گروه درمان 9/31 درصد در مقایسه با گروه کنترل 0 درصد بود (0001/0>P).و درصد بیماران با کاهش بیش از 35 درصدی حجم طحال از ابتدا در هفته 48 در گروه درمان 5/28 درصد در مقایسه با گروه کنترل 0 درصد بود (0001/0>P).علاوه بر این، روکسولیتینیب همچنین علائم کلی را کاهش داد و به طور قابل توجهی کیفیت زندگی را در بیماران بهبود بخشید.بر اساس نتایج این دو کارآزمایی بالینی،روکسولیتینیباولین دارویی است که توسط FDA ایالات متحده برای درمان بیماران مبتلا به MF تایید شده است.