داروی هدفمند برای درمان میلوفیبروز: روکسولیتینیب

میلوفیبروز (MF) به عنوان میلوفیبروز شناخته می شود.همچنین یک بیماری بسیار نادر است.و علت پاتوژنز آن مشخص نیست.تظاهرات بالینی معمولی گلبول های قرمز نوجوانان و کم خونی گرانولوسیتی نوجوانان با تعداد زیاد گلبول های قرمز قطره اشکی است.آسپیراسیون مغز استخوان اغلب آسپیراسیون خشک را نشان می دهد و طحال اغلب به طور قابل توجهی با درجات مختلف استئواسکلروز بزرگ می شود.
میلوفیبروز اولیه (PMF) یک اختلال میلوپرولیفراتیو کلونال (MPD) سلول های بنیادی خونساز است.درمان میلوفیبروز اولیه عمدتاً حمایتی است، از جمله تزریق خون.برای ترومبوسیتوز می توان هیدروکسی اوره تجویز کرد.بیماران کم خطر و بدون علامت را می توان بدون درمان مشاهده کرد.
دو مطالعه فاز III تصادفی (STUDY1 و 2) در بیماران مبتلا به MF (MF اولیه، MF پس از ژنیکولوسیتوز، یا MF ترومبوسیتمی پس از اولیه) انجام شد.در هر دو مطالعه، بیمارانی که ثبت‌نام کردند، طحال قابل لمس حداقل 5 سانتی‌متر زیر قفسه سینه داشتند و طبق معیارهای اجماع گروه کاری بین‌المللی (IWG) در معرض خطر متوسط ​​(2 عامل پیش‌آگهی) یا پرخطر (3 یا بیشتر از عوامل پیش‌آگهی) بودند.
دوز اولیه روکسولیتینیب بر اساس شمارش پلاکت است.15 میلی گرم دو بار در روز برای بیماران با تعداد پلاکت بین 100 و 200 × 10^9 / L و 20 میلی گرم دو بار در روز برای بیماران با تعداد پلاکت بیش از 200 x 10^9 / L.
دوزهای جداگانه با توجه به تحمل و اثربخشی برای بیماران با تعداد پلاکت بین 100 و 125 × 10^9 / L، با حداکثر دوز 20 میلی گرم دو بار در روز داده شد.برای بیماران با تعداد پلاکت بین 75 تا 100 x 10^9/L، 10 میلی گرم دو بار در روز.و برای بیماران با تعداد پلاکت بین 50 تا کمتر یا مساوی 10^9/L 75، 2 بار در روز و هر بار 5 میلی گرم.
روکسولیتینیبیک مهارکننده خوراکی JAK1 و JAK2 تیروزین کیناز است که در آگوست 2012 در اتحادیه اروپا برای درمان میلوفیبروز متوسط ​​یا پرخطر، از جمله میلوفیبروز اولیه، میلوفیبروز پس از ژنیکولوسیتوز و میلوفیبروز ترومبوسیتمی پس از اولیه تایید شده است.در حال حاضر روکسولیتینیب جاکاوی در بیش از 50 کشور جهان از جمله اتحادیه اروپا، کانادا و چندین کشور آسیایی، لاتین و آمریکای جنوبی تایید شده است.


زمان ارسال: ژانویه 11-2022